Terapia Gênica

Terapia Gênica – O que é

A terapia gênica é um tratamento baseado na introdução de genes sadios, ou seja, transferência de material genético com o propósito de curar uma doença.

Um gene é uma unidade molecular da hereditariedade de seres vivos e, algumas vezes esses genes podem não funcionar corretamente. Um gene defeituoso é a consequência de uma cópia mal feita de um gene normal e, esse erro acaba sendo passado para as próximas gerações.

Um gene é a sequência específica do DNA, estas contém um código de instruções para produzir uma proteína que desempenha uma função específica no corpo, ou seja, controlam a produção de proteínas, alterando estas se houver algum defeito no mesmo.

Terapia Gênica

Nos anos 70 cientistas começaram a considerar a possibilidade de se usar uma terapia gênica para doenças, utilizando genes saudáveis como substituto dos genes defeituosos.

O sistema mais simples seria injetar o DNA diretamente nas células ou partes doentes.

Porém este sistema é ineficaz: pois quase não apresenta efeito.

Por isto, a transferência de material genético de quase todas as técnicas atuais implica o uso de vetores, para transportar o DNA para as células.

É possível inserir um gene saudável em um ser humano. Os genes podem ser inseridos em partes doentes do corpo através de vetores, ou seja, partículas que carregam os genes para sua fonte, como exemplo os vírus.

A terapia gênica ainda hoje possui diversos riscos. Não há nenhuma terapia gênica aprovada no momento, todas são utilizadas apenas como testes clínicos.

Embora ainda em fase de testes, progressos recentes indicam oportunidades crescentes e, justificam a expectativa de que, em alguns casos, essa tecnologia poderá chegar à prática clínica dentro de poucos anos.

A terapia gênica pode revolucionar a medicina, curando doenças que atualmente são incuráveis, como diversos tipos de câncer, infecções virais e inclusive doenças genéticas.

Terapia Gênica – Genes

Terapia Gênica

A terapia gênica é uma forma de inserir genes nas células de um paciente e substituir os alelos preexistentes, ou variantes gênicas, para realizar alguma função terapêutica.

Ele tem sido usado até agora principalmente para substituir genes defeituosos mutantes, ou alelos, por alelos normais, mas poderia, em teoria, ser usado para editar o genoma humano arbitrariamente.

Se a terapia genética fosse aplicada às células reprodutivas nas gônadas (a linha germinativa), essas mudanças genéticas seriam hereditárias.

Esse processo nunca foi realizado, mas tem um nome: engenharia genética da linha germinativa.

Desde o início dos anos 1980, a terapia gênica tem sido usada para produzir medicamentos. Digamos que um ser humano precise de certa proteína como medicamento.

Essa terapia utiliza um vetor viral, ou seja, um vírus modificado para conter o DNA a ser introduzido. Grandes quantidades do vírus são injetadas na área-alvo ou, às vezes, tecido é removido, infectado com o vírus e depois implantado novamente.

Os vírus são modificados de tal forma que a grande maioria não é capaz de auto-replicação independente – oferecendo pouca chance de infecção patogênica.

O vírus introduziu o novo DNA no genoma das células humanas, da mesma forma que os vírus normais introduzem seu próprio material genético nas células humanas, sequestrando a maquinaria celular.

Depois que o novo DNA é integrado à célula-alvo, a célula começa a fabricar proteínas especificadas pelo novo material genético, o que, em alguns casos, pode salvar vidas. Por exemplo, pacientes com diabetes grave podem receber a maquinaria celular para produzir insulina, evitando a necessidade de injeções regulares.

Os benefícios da terapia podem durar semanas, meses ou mesmo anos ou toda a vida.

Terapia Gênica

A terapia genética tem sido usada com sucesso para tratar doenças retinianas hereditárias, talassemia, fibrose cística, imunodeficiência combinada grave e alguns tipos de câncer.

Milagres médicos impossíveis com qualquer outra abordagem foram demonstrados pela terapia genética, como a reprogramação das sentinelas naturais do corpo, as células T, para atacar as células cancerosas.

A terapia genética se mostra promissora no tratamento de doenças como a doença de Huntington e a anemia falciforme. À medida que a terapia continua a amadurecer, ela pode salvar milhões de vidas.

Fonte: Camila Correia